罕见病
围绕患者、患者护理者和医疗机构的具体需求设计临床试验，充分发挥您在罕见病方面的科学突破潜力。
罕见病治疗的成功开发、交付和临床批准
罕见病影响着全世界3亿多人，其中有6000多种疾病。由于研究人群的规模较小，并受到严格的入组或排除标准的限制，因此进行罕见病临床试验面临着一系列独特的挑战。
此外，由于这些疾病的稀缺性，有关其自然史和进展的理解存在盲区，使得确立正确的终点更具挑战性。因此，研究设计对于罕见病疗法的成功开发、交付和临床获批至关重要。
我们团队的医学专业经验广博，涵盖各种罕见疾病，包括用于支持临床研究设计的罕见病注册研究相关信息。罕见病患者很宝贵—找到患者，桥接患者与研究中心（如果尚未进入研究中心），确保患者加入研究，并将患者一直保留在研究中直至研究结束，这对试验的成功至关重要。
我们分享从方案设计到方案执行的成功经验。我们与您密切合作，与研究中心工作人员和患者沟通治疗和研究的重要性，帮您接触到最合适的研究中心、临床医生和患者，以满足他们的特异性需求。
我们努力将您的科学带入生活
从策略和方案设计到确定合适的患者，再到为研究人员提供所需的培训，我们与您一起努力将您的科学付诸实践。
我们专业的全球专家与您合作，增效临床试验流程，帮助您达成关键的里程碑。我们改进了流程和服务，以适应小样本的临床试验，并为罕见病独特的医学、科学、临床和商业挑战提供支持。
我们力求推动罕见病的治疗，并在三大关键领域积累了专业经验，已在22,000多名患者中进行了近200项研究：
注册监管
我们的专家将帮您制定注册监管战略，在美国和欧洲申请孤儿药资格，准备并参加监管会议，提供与重要的患者组织建立联系的建议。
患者找寻
多样化且孤立的患者群体是罕见病试验的核心挑战。我们拥有一个由众多合作者和各种技术构成的生态系统，帮助识别患者；可结合对试验的理解，有效传达研究的价值以招募和保留受试者。
研究中心教育和培训
您预期的试验机构可能没有任何研究经验，我们可以帮助您招聘、培训并提供人员来进行研究。我们已与近2,500家研究中心合作过罕见病项目，我们将采用实践来支持研究中心、患者和家属以及临床专家，以确保您的试验成功启动和运行。
我们在罕见病方面的经验涵盖了多种适应症
- 多发性骨髓瘤
- 肝细胞癌
- 白血病（AML，CLL）
- 淋巴瘤（B细胞，SLL，套细胞，DLBCL）
- 蕈样肉芽肿
- 淋巴组织增生性疾病
- 里克特综合征
- 克里格勒-纳贾尔综合征
- 骨髓增生异常综合征
- 移植物抗宿主病
- 血友病
- 肠道病毒感染
- 禽流感
- 纤维蛋白原缺乏症
共享知识就是力量
我们拥有广泛而深刻的治疗领域和全球市场专业知识，对您的试验进行充分的分析，在您需要的时候分享治疗领域的专业技术和知识，帮助您做出决策。
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